El caso de la mujer da esperanza contra la sarcoidosis

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Anonim

Por Steven Reinberg

Reportero de HealthDay

MIÉRCOLES, 26 de diciembre de 2018 (HealthDay News) - En hallazgos muy preliminares, un medicamento para la artritis reumatoide existente pareció curar a una mujer de una enfermedad rara pero potencialmente mortal conocida como sarcoidosis.

Después de 10 meses de uso, el tofacitinib (Xeljanz) pareció eliminar todos los síntomas de la mujer, que había probado numerosos tratamientos estándar sin éxito.

La sarcoidosis es una enfermedad inflamatoria que afecta a múltiples órganos. Mientras que algunos pacientes se recuperan sin tratamiento, otros sufren daños en los pulmones, el corazón, los ganglios linfáticos, la piel y otros órganos. En la piel, puede causar lesiones desfigurantes.

La enfermedad "altera el sistema inmunológico que, a su vez, conduce a un aumento de la inflamación en el cuerpo", explicó el Dr. Anup Singh, neumólogo del Hospital Lenox Hill en la ciudad de Nueva York.

"Este aumento de la inflamación puede causar síntomas inespecíficos como tos, pérdida de peso, erupción cutánea, dolor e hinchazón de las articulaciones, palpitaciones, dificultad para respirar, dolor de cabeza o pérdida de la visión", dijo Singh, quien no participó en el nuevo estudio.

La nueva investigación fue liderada por la Dra. Nkiruka Emeagwali, investigadora clínica de la Escuela de Medicina de Yale. Dijo que los tratamientos actuales para la sarcoidosis incluyen esteroides o el medicamento antiinflamatorio conocido como metotrexato. Sin embargo, ninguno de los dos es confiable y ambos pueden causar efectos secundarios graves, anotaron los investigadores.

El equipo de Yale sospechó, según los datos de ensayos anteriores, que el medicamento para la artritis reumatoide Xeljanz podría ayudar. Pertenece a una clase de medicamentos llamados inhibidores de JAK, porque los medicamentos actúan en una vía bioquímica específica llamada Jak-STAT.

Los investigadores ya habían usado esta clase de medicamentos para tratar con éxito otras enfermedades crónicas de la piel como el vitiligo, la alopecia areata y el eccema.

En el nuevo estudio, una mujer de 48 años con sarcoidosis tomó Xeljanz dos veces al día durante varios meses. Durante ese tiempo, las lesiones de su piel casi desaparecieron, informó el equipo de Yale en la edición del 27 de diciembre de New England Journal of Medicine.

"Durante el tratamiento, no solo desaparece la enfermedad de la piel, sino que no se activa la vía", dijo en un comunicado de prensa de la Dra. Nkiruka Emeagwali, investigadora clínica de la Escuela de Medicina de Yale.

Además, los investigadores analizaron los datos genéticos de otro paciente antes y durante el tratamiento, lo que demostró que la vía Jak-STAT estaba involucrada.

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"Planeamos evaluar la activación de la vía Jak-STAT en el fluido pulmonar y la sangre de más de 200 pacientes con sarcoidosis pulmonar y multiorgánica", dijo.

Los hallazgos están siendo probados en un ensayo clínico. Si se confirman, podrían representar un gran avance para los pacientes con sarcoidosis, dijeron los investigadores.

"Una enfermedad con frecuencia horrible, que hasta la fecha no tiene una terapia eficaz y confiable, ahora puede atacarse con inhibidores de Jak", dijo el investigador principal, el Dr. Brett King, profesor asociado de dermatología en Yale. "Tenemos un medicamento relativamente seguro que funciona".

Singh notó que el paciente había agotado muchas vías para el tratamiento.

Ella "había sido tratada con múltiples medicamentos antiinflamatorios, incluidos los esteroides orales y el metotrexato durante ocho años, sin ninguna mejora de los síntomas", dijo.

Su éxito en la eliminación de los síntomas de la sarcoidosis al tomar Xeljanz "sugiere que existe una vía diferente de nuestro sistema inmunológico que también está involucrada en la inflamación que se observa en pacientes con sarcoidosis", dijo Singh.

Pero enfatizó que más estudios son cruciales antes de que el medicamento se convierta en un tratamiento de primera línea.

"Este informe de caso nos ha dado la esperanza de una alternativa de tratamiento más nueva en forma de tofacitinib", dijo Singh, pero el medicamento "seguirá siendo una opción de investigación, hasta que los resultados de estudios futuros estén disponibles".